Dette er et søkefelt med autofullføringsforslag. Start å skrive og du vil få opp forslag på virkestoff, legemidler og bruksområder, som du kan velge mellom. Bruk Søke-knappen hvis autofullføringsforslagene ikke er relevante, eller Strekkode-knappen hvis du ønsker å skanne strekkoden på legemiddelpakningen.
KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning 1 mg/ml: 1 ml inneh.: Elosulfase alfa 1 mg, natriumacetattrihydrat, natriumdihydrogenfosfatmonohydrat, argininhydroklorid, sorbitol, polysorbat 20, vann til injeksjonsvæsker.
Indikasjoner
Behandling av mukopolysakkaridose type IVA (Morquio A-syndrom, MPS IVA) hos pasienter i alle aldre.Dosering
Behandlingen bør overvåkes av lege med erfaring med behandling av pasienter med MPS IVA eller andre arvelige stoffskiftesykdommer. Administrering bør utføres av helsepersonell med riktig opplæring og som kan håndtere medisinske akuttsituasjoner. Hjemmeadministrering under tilsyn av helsepersonell med relevant opplæring kan vurderes for pasienter som tåler infusjonene godt. Anbefalt dose er 2 mg/kg kroppsvekt administrert 1 gang ukentlig. Beregnet antall hetteglass rundes av oppover til nærmeste hele hetteglass. Totalt infusjonsvolum skal administreres i løpet av ca. 4 timer.
Premedisinering
Pasienten bør 30-60 minutter før infusjonsstart få antihistaminer med eller uten antipyretika, pga. risikoen for overfølsomhetsreaksjoner.
Spesielle pasientgrupper
- Barn: Doseringen er den samme som hos voksne. Det er viktig å initiere behandling så tidlig som mulig.
- Eldre ≥65 år: Sikkerhet og effekt er ikke fastslått, og ingen alternative behandlingsanbefalinger kan gis. Ukjent om eldre reagerer annerledes enn yngre.
Tilberedning/Håndtering Hetteglass skal ikke varmes opp. Konsentratet fortynnes i infusjonspose med natriumklorid 9 mg/ml (0,9%) infusjonsvæske. Totalt infusjonsvolum er avhengig av pasientens kroppsvekt (se tabell). Et volum av infusjonsvæsken med natriumklorid 9 mg/ml (0,9%), tilsv. konsentratvolumet som skal tilføres, skal trekkes opp av infusjonsposen og kastes. Beregnet konsentratvolum tilsettes sakte i infusjonsposen, unngå risting. Roter forsiktig, ikke rist. For ytterligere informasjon se pakningsvedlegg/SPC. Den fortynnede oppløsningen administreres vha. et infusjonssett. Et infusjonssett utstyrt med 0,2 μm inline-filter kan benyttes.
Administrering Kun til i.v. infusjon. Infusjonshastighet: Ved fortynning i 100 ml skal infusjonshastigheten være 3 ml/time. Ved fortynning i 250 ml skal infusjonshastigheten være 6 ml/time. Infusjonshastigheten kan økes hvert 15. minutt hvis preparatet tåles.
1Infusjonshastighet kan økes dersom preparatet tåles av pasienten. 2Innledende infusjonshastighet. 3Maks. infusjonshastighet.
Anbefalt infusjonsvolum og infusjonshastighet1 |
||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
Vekt |
Totalt |
Infusjonshastighet (ml/time) |
||||||
0-15 |
15-30 |
30-45 |
45-60 |
60-75 |
75-90 |
>90 |
||
<25 |
100 |
3 |
6 |
12 |
18 |
24 |
30 |
36 |
≥25 |
250 |
6 |
12 |
24 |
36 |
48 |
60 |
72 |
Forsiktighetsregler
Anafylaksi og alvorlige allergiske reaksjoner er rapportert, og passende medisinsk hjelp skal derfor være lett tilgjengelig ved administrering. Ved alvorlige allergiske reaksjoner skal infusjonen stoppes og passende medisinsk behandling igangsettes umiddelbart. Gjeldende medisinske standarder for akuttbehandling skal følges. Forsiktighet bør utvises ved ny administrering til pasienter som tidligere har reagert allergisk på preparatet. Infusjonsrelaterte reaksjoner (inkl. allergiske) er vanligste observerte bivirkning, og pasienten bør premedisineres med antihistaminer med eller uten antipyretika. Behandling av infusjonsreaksjoner skal baseres på reaksjonens alvorlighetsgrad, og nedsatt hastighet, midlertidig avbrytelse av infusjonen, og/eller administrering av ytterligere antihistaminer, antipyretika og/eller kortikosteroider, kan være aktuelt. Ved alvorlige infusjonsreaksjoner skal infusjonen stoppes og passende medisinsk behandling igangsettes umiddelbart. Ny administrering etter alvorlig reaksjon bør skje med forsiktighet og under nøye overvåkning. Ryggmargskompresjon er sett, og pasienten bør kontrolleres for tegn og symptomer på ryggmargskompresjon (bl.a. ryggsmerter, lammelse av lemmer nedenfor kompresjonsnivået, urin- og avføringsinkontinens), og behandles deretter. Preparatet inneholder 8 mg natrium pr. hetteglass (tilsv. 0,4% av WHOs anbefalte maks. daglige inntak av natrium på 2 g for en voksen) og administreres i infusjonsvæske med 9 mg/mg (0,9%) natriumklorid. Preparatet inneholder 100 mg sorbitol i hvert hetteglass. Dette tilsvarer 40 mg/kg. Pasienter med medfødt fruktoseintoleranse skal ikke gis dette legemidlet uten at det er strengt nødvendig. Babyer og barn (<2 år) har kanskje ennå ikke fått diagnosen medfødt fruktoseintoleranse. Legemidler (som inneholder sorbitol/fruktose) gitt i.v., kan være livstruende. Fordel/risiko for barnet må evalueres grundig før behandling. Detaljert sykdomshistorie med symptomer på medfødt fruktoseintoleranse skal registreres for hver enkelt pasient før legemidlet gis til pasienten. Bilkjøring og bruk av maskiner: Liten påvirkning på evnen til å kjøre bil og bruke maskiner. Svimmelhet er rapportert som infusjonsrelatert reaksjon. Svimmelhet etter infusjonen kan påvirke evnen til å kjøre bil og bruke maskiner.Graviditet, amming og fertilitet
GraviditetIngen data tilgjengelig fra bruk hos gravide. Dyrestudier indikerer ingen direkte eller indirekte skadelige effekter når det gjelder graviditet eller utvikling av embryo/foster. Dyrestudiene har imidlertid begrenset relevans. Som et forsiktighetstiltak anbefales det å unngå bruk under graviditet, hvis ikke helt nødvendig.
AmmingData fra dyr har vist utskillelse i morsmelk. Ukjent om elosulfase alfa utskilles i morsmelk hos mennesker, men systemisk eksponering via morsmelk forventes ikke. Pga. mangel på data hos mennesker bør preparatet kun administreres til ammende dersom fordelen anses å oppveie mulig risiko for barnet.
FertilitetNedsatt fertilitet er ikke observert.
Bivirkninger
Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.
Overdosering/Forgiftning
Elosulfase alfa er undersøkt i doser opptil 4 mg/kg pr. uke, og ingen spesifikke tegn eller symptomer er identifisert i etterkant av de høyere dosene. Ingen forskjeller i sikkerhetsprofilen er observert.Egenskaper og miljø
KlassifiseringEnzym for fordøyelseskanal og metabolisme.
VirkningsmekanismeMukopolysakkaridoser bidrar til en gruppe lysosomale avleiringssykdommer, som forårsakes av mangelen på spesifikke lysosomale enzymer som kreves for metaboliseringen av glykosaminoglykaner (GAG). MPS IVA kjennetegnes av fravær eller markert reduksjon av N-acetylgalaktosamine-6-sulfatase-aktivitet. Redusert sulfataseaktivitet fører til akkumulering av GAG-substrater, KS og kondroitin-6-sulfat (K6S) i den lysosomale delen av celler i hele kroppen. Akkumuleringen gir utstrakt forstyrrelse av celle-, vevs- og organfunksjoner. Elosulfase alfa sørger for tilførsel av det eksogene enzymet N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase, som tas opp i lysosomene og øker kataboliseringen av GAG-er, KS og K6S. Cellenes enzymopptak i lysosomer medieres av kationuavhengig mannose-6-fosfatreseptorer og fører til gjenopptatt GALNS-aktivitet og clearance av KS og K6S.
AbsorpsjonGjennomsnittlig AUC0-t er 238 (SD 100) minutt×μg/ml uke 0 og 577 (SD 416) minutt×μg/ml uke 22. Gjennomsnittlig Cmax er 1,49 (SD 0,534) μg/ml uke 0 og 4,04 (SD 3,24) μg/ml uke 22. Gjennomsnittlig Tmax er 172 (SD 75,3) minutt uke 0 og 202 (SD 90,8) minutt uke 22.
HalveringstidGjennomsnittlig t1/2 øker fra 7,52 minutter i uke 0 til 35,9 minutter i uke 22. Gjennomsnittlig clearance er 10 (SD 3,73) ml/minutt/kg uke 0 og 7,08 (SD 13) ml/minutt/kg uke 22. Pasienter med positivt resultat for nøytraliserende antistoffer viser redusert totalclearance (CL)-verdier og forlenget t1/2. Forekomsten av nøytraliserende antistoffer har likevel ingen påvirkning på farmakodynamikk, effekt eller sikkerhet.
UtskillelseIngen tegn på akkumulering i plasma etter ukentlig administrering. Renal eliminasjon er antatt å være mindre viktig.
Pakninger, priser og refusjon
Vimizim, KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning:
| Styrke | Pakning Varenr. |
Refusjon | Pris (kr) | R.gr. |
|---|---|---|---|---|
| 1 mg/ml | 5 ml (hettegl.) 386702 |
11 658,70 | C |
Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:
02/2019
Sist endret: 28.02.2020
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)