Dette er et søkefelt med autofullføringsforslag. Start å skrive og du vil få opp forslag på virkestoff, legemidler og bruksområder, som du kan velge mellom. Bruk Søke-knappen hvis autofullføringsforslagene ikke er relevante, eller Strekkode-knappen hvis du ønsker å skanne strekkoden på legemiddelpakningen.
PULVER TIL MIKSTUR, oppløsning 0,75 mg/ml: 1 ml ferdigblandet mikstur inneh.: Risdiplam 0,75 mg, mannitol, isomalt, vinsyre, natriumbenzoat (E 211), makrogol/polyetylenglykol 6000, sukralose, askorbinsyre, dinatriumedetatdihydrat. Jordbærsmak.
Indikasjoner
Behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos pasienter med en klinisk diagnose av type 1, 2 eller 3 SMA eller med 1-4 kopier av SMN2.Dosering
Glemt/ufullstendig dose Tas så snart som mulig hvis det er <6 timer siden dosen skulle vært tatt. Hvis ikke hoppes den over, og neste dose tas til vanlig tid neste dag. Dersom dosen ikke svelges helt/ved oppkast etter inntak, skal ikke ny dose tas som erstatning. Neste dose tas til vanlig tid.
Spesielle pasientgrupper
- Nedsatt leverfunksjon: Ingen dosejustering ved lett eller moderat nedsatt leverfunksjon. Pasienter med alvorlig nedsatt leverfunksjon er ikke undersøkt, de kan ha økt risdiplameksponering.
- Nedsatt nyrefunksjon: Ikke undersøkt. Dosejustering ikke forventet.
- Barn ≤2 måneder: Bruk hos barn ≤2 måneder støttes av tilgjengelige sikkerhets- og farmakokinetikkdata fra bruk hos barn ≥16 dager. Ingen farmakokinetiske data for barn <16 dager.
- Eldre ≥65 år: Ingen dosejustering nødvendig.
Tilberedning/Håndtering Forsiktighet utvises. Unngå inhalering og direkte kontakt av pulver/rekonstituert oppløsning med hud eller slimhinner. Rekonstitueres av helsepersonell (f.eks. farmasøyt) før bruk, se pakningsvedlegg. Helsepersonell bør snakke med pasient eller omsorgsperson om hvordan dosen skal tilberedes før 1. dose gis. Bruk engangshansker under rekonstituering og ved tørking av flaskens overflate/kork, og ved rengjøring av arbeidsflaten etter rekonstituering. Hvis preparatet søles ut eller kommer på huden, vaskes området grundig med såpe og vann. Øyne skylles med vann.
Administrering Se pakningsvedlegg. Tas 1 gang daglig etter måltid til ca. samme tid. Drikk vann etter inntak for å sikre fullstendig svelging. Inntas vha. vedlagte gjenbrukbare sprøyte. Bør tas umiddelbart etter opptrekk i sprøyten. Dersom den ikke tas innen 5 minutter, skal innholdet i sprøyten kastes og ny dose klargjøres. Valg av oral sprøyte:
Ved beregning av doseringsvolum må markering på sprøyten tas i betraktning. Doseringsvolum avrundes opp eller ned til nærmeste graderingsmerke på sprøyten. Skal gis til diende barn etter amming. Skal ikke blandes med melk eller morsmelkerstatning. Dersom pasienten ikke kan svelge og har nese- eller magesonde kan preparatet gis via sonden. Sonden skylles med vann etter administrering.
Sprøytestørrelse |
Doseringsvolum |
Markering på sprøyten |
|---|---|---|
1 ml |
0,3-1 ml |
0,01 ml |
6 ml |
1-6 ml |
0,1 ml |
12 ml |
6,2-6,6 ml |
0,2 ml |
Forsiktighetsregler
Potensiell embryo-/fostertoksisitet og mulig effekt på mannlig fertilitet: Se Graviditet, amming og fertilitet. Hjelpestoffer: Inneholder isomalt og bør ikke brukes ved medfødt fruktoseintoleranse. Inneholder natriumbenzoat som kan øke forekomst av gulsott hos nyfødte (<4 ukers alder). Inneholder <1 mmol (23 mg) natrium pr. 5 mg dose, og er så godt som natriumfritt. Bilkjøring og bruk av maskiner: Ingen eller ubetydelig påvirkning på evnen til å kjøre bil og bruke maskiner.Interaksjoner
Graviditet, amming og fertilitet
GraviditetIngen data. Dyrestudier har vist reproduksjonstoksisitet. Ikke anbefalt under graviditet og hos fertile kvinner som ikke bruker prevensjon. Graviditetsstatus skal sjekkes før behandlingsstart. Gravide skal tydelig informeres om potensiell risiko for fosteret. Kvinner i fertil alder skal bruke svært sikker prevensjon under behandling og i ≥1 måned etter siste dose. Mannlige pasienter og deres kvinnelige partner i fertil alder skal begge forsikre seg om at svært sikker prevensjon brukes under behandling og i ≥4 måneder etter siste dose.
AmmingOvergang i morsmelk er ukjent. Utskilles i melk hos rotter. Amming anbefales ikke under behandling pga. ukjent skadepotensiale hos barnet.
FertilitetMannlig fertilitet kan påvirkes under behandling. Spermiedegenerasjon og redusert antall spermier er sett i dyrestudier. Effekten forventes å være reversibel ved behandlingsavbrudd. Preserveringsstrategier skal diskuteres med menn med reproduktivt potensiale. Sædkonservering kan vurderes før behandlingsstart eller etter en behandlingsfri periode på ≥4 måneder. Menn som ønsker å bli fedre skal stoppe behandlingen i ≥4 måneder. Behandlingen kan gjenopptas etter befruktning. Det er ikke forventet at kvinnelig fertilitet påvirkes.
Bivirkninger
Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.
Kutan vaskulitt er sett etter markedsføring, med ukjent frekvens. Symptomene gikk tilbake etter permanent seponering.
Overdosering/Forgiftning
Egenskaper og miljø
VirkningsmekanismeModifikator av «survival of motor neuron 2» (SMN2) pre-mRNA-spleising, utformet for å behandle SMA forårsaket av mutasjoner i SMN1-genet i kromosom 5q, som fører til SMN-proteinmangel. Spleisingen av SMN2 korrigeres og balansen endres fra ekson 7-eksklusjon til ekson 7-inklusjon inn i mRNA-transkriptet, som gir økt produksjon av funksjonelt og stabilt SMN‑protein. Funksjonelle SMN‑proteinnivåer økes og opprettholdes. Kroppsvekt og alder har signifikant effekt på farmakokinetikken.
AbsorpsjonRask i fastende tilstand. Tmax: 1-4 timer. Gjennomsnittlig Cmax: Ved dose på 0,2 mg/kg: 194 ng/ml. Ved dose på 0,25 mg/kg (kroppsvekt <20 kg) og ved dose på 5 mg (kroppsvekt ≥20 kg): 120 ng/ml og 129 ng/ml.
ProteinbindingPrimært bundet til serumalbumin, med en fri fraksjon på 11%.
FordelingDistribueres jevnt i hele kroppen (inkl. CNS). Vd: 98 liter og 93 liter for hhv. sentralt og perifert tilsynelatende Vd.
HalveringstidCa. 50 timer. Tilsynelatende clearance: 2,6 liter/time.
UtskillelseVia feces (ca. 53%) og urin (28%).
Pakninger, priser og refusjon
Evrysdi, PULVER TIL MIKSTUR, oppløsning:
| Styrke | Pakning Varenr. |
Refusjon | Pris (kr) | R.gr. |
|---|---|---|---|---|
| 0,75 mg/ml | 1 sett (glassflaske m/adapter og 5 sprøyter (2 × 1 ml, 2 × 6 ml og 1 × 12 ml)) 570122 |
105 750,70 | C |
Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:
25.07.2024
Sist endret: 04.09.2024
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)