Dette er et søkefelt med autofullføringsforslag. Start å skrive og du vil få opp forslag på virkestoff, legemidler og bruksområder, som du kan velge mellom. Bruk Søke-knappen hvis autofullføringsforslagene ikke er relevante, eller Strekkode-knappen hvis du ønsker å skanne strekkoden på legemiddelpakningen.
Pheburane
Middel mot forstyrrelser i ureasyklus.
GRANULAT 483 mg/g: Hvert gram inneh.: Natriumfenylbutyrat 483 mg, sakkarose, hjelpestoffer.
Indikasjoner
Adjuvant terapi ved kronisk behandling av forstyrrelser i ureasyklus, bl.a. mangel på karbamylfosfatsyntetase, ornitintranskarbamylase eller argininosuksinatsyntetase, hos alle pasienter der sykdommen debuterer neonatalt (komplett enzymmangel som sees i løpet av de første 28 levedøgn) og hos pasienter der sykdommen debuterer sent (delvis enzymmangel som sees etter 1. levemåned), og som tidligere har hatt hyperammonemisk encefalopati.Dosering
Behandling bør overvåkes av lege med erfaring fra behandling av forstyrrelser i ureasyklus. Daglig dose justeres individuelt iht. proteintoleranse og nødvendig daglig proteininntak for vekst og utvikling. Sikkerhet og effekt av natriumfenylbutyrat >20 g/dag er ikke fastslått.
Voksne, ungdom og barn >20 kg
9,9-13 g/m2/dag.
Barn <20 kg
450-600 mg/kg/dag.
Behandlingskontroll
Plasmakonsentrasjonen av ammoniakk, arginin, essensielle aminosyrer (særlig med forgrenede kjeder), karnitin og serumproteiner bør holdes innen normalområdet. Plasmaglutamin bør holdes <1000 μmol/liter.
Ernæringsbehandling
Må kombineres med proteinredusert diett, i noen tilfeller med tilskudd av essensielle aminosyrer og karnitin. Hvis kaloritilskudd er indisert, anbefales et proteinfritt produkt. Neonatal form av karbamylfosfatsyntetase- eller ornitintranskarbamylasemangel: Tilskudd av 0,17 g/kg/døgn eller 3,8 g/m2/døgn citrullin eller arginin er nødvendig. Argininosuksinatsyntetasemangel: Tilskudd av 0,4-0,7 g/kg/døgn eller 8,8-15,4 g/m2/døgn arginin er nødvendig.
Spesielle pasientgrupper
- Nedsatt lever-/nyrefunksjon: Brukes med forsiktighet ved lever- og nyreinsuffisiens.
Tilberedning/Håndtering Dose uttrykkes i gram med natriumfenylbutyrat. Kalibrert måleskje medfølger og gir opptil 3 g natriumfenylbutyrat med en gradering på 250 mg.
Administrering Oralt. Bør ikke gis via nese- eller magesonde pga. langsom oppløsning. Total daglig dose deles inn i like mengder og gis ved hvert måltid eller mating (f.eks. 4-6 ganger pr. dag til små barn). Gis med drikke (vann, fruktjuice, spedbarnsdrikker uten protein) eller strøs på en skjefull mat (potetstappe eller eplemos), og tas umiddelbart etter blanding. Kalibrert måleskje medfølger og gir opptil 3 g natriumfenylbutyrat med en gradering på 250 mg.
Forsiktighetsregler
Inneholder 2,5 g (108 mmol) natrium pr. 20 g natriumfenylbutyrat, som er maks. daglig dose. Skal derfor brukes med forsiktighet ved kongestiv hjertesvikt, alvorlig nyreinsuffisiens og kliniske tilstander med natriumretensjon med ødemdannelse. Serumkalium bør overvåkes under behandling da renal utskillelse av fenylacetylglutamin kan gi kaliumtap via urinen. Inneholder sakkarose, og skal vurderes ved diabetes. Akutt hyperammonemisk encefalopati kan oppstå, selv under behandling. Anbefales ikke ved behandling av akutt hyperammonemi. Hjelpestoffer: Inneholder 124 mg natrium pr. gram, og dette bør vurderes ved kontrollert natriumdiett. Inneholder sakkarose og bør ikke brukes ved sjeldne arvelige problemer med fruktoseintoleranse, glukose-galaktosemalabsorpsjon eller sukraseisomaltasemangel.Interaksjoner
Graviditet, amming og fertilitet
GraviditetKontraindisert. Dyrestudier har vist reproduksjonstoksisitet. Fertile kvinner skal bruke effektiv prevensjon.
AmmingKontraindisert. Utskillelse i morsmelk er ukjent. Risiko for nyfødte kan ikke utelukkes.
FertilitetIngen tilgjengelige data.
Bivirkninger
Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.
Overdosering/Forgiftning
SymptomerDiaré, irritabilitet og stoffskifteacidose med hypokalemi, somnolens, slapphet og svimmelhet. Mindre vanlige symptomer: Forvirring, hodepine, dysgeusi, hypakusi, desorientering, svekket hukommelse og forverring av eksisterende nevropati.
BehandlingBehandlingen skal seponeres og støttende behandling startes. Hemodialyse eller peritoneal dialyse kan forsøkes.
Egenskaper og miljø
VirkningsmekanismeNatriumfenylbutyrat er et prodrug og metaboliseres raskt til fenylacetat som konjugeres med glutamin via acetylering og danner fenylacetylglutamin som deretter utskilles via nyrene. Fenylacetylglutamin fungerer som alternativ vei for utskillelse av overskuddsnitrogen og reduserer økte plasmakonsentrasjoner av ammoniakk og glutamin ved ureasyklusforstyrrelser.
AbsorpsjonRaskt ved faste. Målbare plasmakonsentrasjoner av fenylbutyrat etter 15 minutter. For hhv. fenylacetat og fenylacetylglutamin: Tmax 3,74 og 3,43 timer, Cmax 48,5 og 68,5 µg/ml.
FordelingVd: 0,2 liter/kg.
HalveringstidEliminasjons t1/2 for hhv. fenylacetat og fenylacetylglutamin: 1,3 og 2,4 timer.
Utskillelse80-100% via nyrene innen 24 timer.
Pakninger, priser og refusjon
Pheburane, GRANULAT:
| Styrke | Pakning Varenr. |
Refusjon | Pris (kr) | R.gr. |
|---|---|---|---|---|
| 483 mg/g | 174 g (flaske) 580489 |
5 268,40 | C |
Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:
10.12.2021
Sist endret: 20.12.2021
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)