Dette er et søkefelt med autofullføringsforslag. Start å skrive og du vil få opp forslag på virkestoff, legemidler og bruksområder, som du kan velge mellom. Bruk Søke-knappen hvis autofullføringsforslagene ikke er relevante, eller Strekkode-knappen hvis du ønsker å skanne strekkoden på legemiddelpakningen.
KAPSLER, harde 123 mg: Hver kapsel inneh.: Migalastathydroklorid tilsv. migalastat 123 mg, hjelpestoffer. Fargestoff: Titandioksid (E 171), indigokarmin (E 132), svart jernoksid (E 172).
Indikasjoner
Langsiktig behandling av voksne og ungdom ≥12 år med bekreftet diagnose på Fabrys sykdom (alfa-galaktosidase A-mangel) og som har en mottakelig mutasjon (se tabeller i SPC).De regionale helseforetakenes anbefalinger
Dosering
Behandling skal initieres og overvåkes av spesialist med erfaring i diagnostisering og behandling av Fabrys sykdom.
Voksne og ungdom >12 år (≥45 kg)
1 kapsel 1 gang hver 2. dag.
Glemt dose Preparatet skal ikke tas 2 påfølgende dager. Glemt dose skal kun tas hvis det er gått <12 timer fra normalt doseringstidspunkt. Hvis det er gått >12 timer skal glemt dose ikke tas, og vanlig doseringsplan følges.
Spesielle pasientgrupper
- Nedsatt leverfunksjon: Dosejustering ikke nødvendig.
- Nedsatt nyrefunksjon: Ikke anbefalt ved GFR <30 ml/minutt/1,73 m2.
- Barn 0-12 år: Sikkerhet og effekt ikke fastslått. Ingen data.
- Ungdom >12 år (<45 kg): Skal ikke brukes.
Administrering Skal tas til samme tid hver 2. dag. Skal ikke tas innen 2 timer før eller etter mat og koffein, for å gi minst 4 timers faste. Vann (vanlig, smakstilsatt, søtet), fruktjuice uten fruktkjøtt og koffeinfri drikke med kullsyre kan inntas i løpet av denne tiden. Skal svelges hele. Skal ikke deles, knuses eller tygges.
Forsiktighetsregler
Det anbefales at nyrefunksjon, ekkokardiografiske parametre og biokjemiske markører overvåkes regelmessig (hver 6. måned). Ved klinisk relevant forverring bør ytterligere klinisk evaluering eller seponering vurderes. Ikke indisert til bruk hos pasienter med ikke-mottakelige mutasjoner. Det er ikke sett reduksjon i proteinuri. Ikke beregnet for samtidig bruk med enzymerstatningsterapi.Interaksjoner
Graviditet, amming og fertilitet
GraviditetBegrensede data. Ikke anbefalt under graviditet eller til fertile kvinner som ikke bruker prevensjon.
AmmingUtskillelse i morsmelk er ukjent. Utskilles i melk hos rotter. Risiko for at det diende barnet eksponeres for migalastat kan ikke utelukkes. Det må tas en beslutning om amming skal opphøre eller behandling avstås fra, basert på nytte-/risikovurdering.
FertilitetEffekt på human fertilitet er ikke undersøkt. Påvirker ikke fertilitet hos hunnrotter.
Bivirkninger
Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.
Overdosering/Forgiftning
SymptomerHodepine og svimmelhet var vanligst ved doser opptil hhv. 1250 mg og 2000 mg.
BehandlingGenerell medisinsk behandling.
Egenskaper og miljø
VirkningsmekanismeMigalastat er en farmakologisk chaperon (beskyttelse) som binder seg selektivt og reversibelt med høy affinitet til de aktive setene på visse mutante former av alfa-Gal A, hvis genotyper refereres til som mottakelige mutasjoner. Bindingen stabiliserer mutante former av alfa-Gal A i endoplasmatisk retikulum, og bidrar til riktig transport til lysosomer. I lysosomene vil dissosiasjon av migalastat gjenopprette alfa-Gal A-aktivitet, noe som fører til katabolisme av GL-3 og relaterte substrater.
AbsorpsjonBiotilgjengelighet ca. 75%. Tmax 3 timer.
ProteinbindingIngen.
FordelingVd 77-133 liter.
HalveringstidCl/F ca. 11-14 liter/time. T1/2 ca. 3-5 timer.
UtskillelseCa. 77% i urin (55% uendret), ca. 20% i feces.
Pakninger, priser og refusjon
Galafold, KAPSLER, harde:
| Styrke | Pakning Varenr. |
Refusjon | Pris (kr) | R.gr. |
|---|---|---|---|---|
| 123 mg | 14 stk. (blister) 434967 |
199 208,20 | C |
Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:
26.04.2023
Sist endret: 05.06.2023
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)